Un equipo de científicos logró alterar por primera vez el ADN directamente dentro del cuerpo humano mediante una técnica de «edición de precisión» (prime editing). De acuerdo con un estudio publicado en la revista Nature, el ensayo clínico aplicó este procedimiento para corregir la mutación del gen ATP7B en células hepáticas de pacientes con la enfermedad de Wilson, una condición hereditaria poco frecuente que provoca la acumulación tóxica de cobre en el organismo, causando daños severos en el hígado y el sistema nervioso.
Innovación tecnológica y ventajas sobre métodos tradicionales
La técnica desarrollada por la empresa estadounidense de biotecnología Prime Medicine actúa como un procesador de texto molecular capaz de sustituir e insertar segmentos específicos de ADN con alta exactitud. A diferencia de los métodos convencionales que requieren extraer células del paciente, modificarlas en laboratorio y someter a la persona a procedimientos agresivos como la quimioterapia antes de la reinfusión, esta terapia introduce las herramientas de edición directamente en el hígado mediante nanopartículas lipídicas, similar al mecanismo empleado en las vacunas de ARNm.
Retos técnicos y perspectiva médica
Especialistas del sector destacan que la administración intracorporal directa tiene el potencial de reducir costos de producción y simplificar el acceso a tratamientos definitivos frente a esquemas farmacológicos de por vida. No obstante, ingenieros biomédicos advierten que el principal desafío reside en garantizar que la edición ocurra de forma exclusiva y exacta en los órganos objetivo sin generar efectos colaterales, en espera de que Prime Medicine presente sus primeros resultados clínicos consolidados.